Gesundheitsnachrichten

Nieuw medicijn kan helpen blindheid van schildklieraandoeningen te stoppen

Van Serena Gordon
HealthDay Reporter

WOENSDAG 22 januari 2020 (HealthDay Nieuws) – Het nieuw goedgekeurde medicijn teprotumumab kan hoop bieden aan volwassenen met schildklieraandoeningen, een zeldzame en mogelijk verblindende aandoening.

Het is de eerste behandeling die specifiek is goedgekeurd voor schildklieraandoeningen. Het medicijn werd dinsdag goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration. Het wordt onder de merknaam Tepezza op de markt gebracht.

"Dit kan een medicijn zijn dat een nieuwe aanpak en een paradigmaverschuiving biedt," zei Dr. Raymond Douglas, hoofdauteur van een onderzoek dat de FDA overwoog bij het nemen van haar definitieve beslissing. "Momenteel gebruiken we ondersteunende therapie voor mensen met schildklieraandoeningen, maar hun kwaliteit van leven wordt verminderd door hun symptomen.

"Teprotumumab was buitengewoon effectief. We hopen dat mensen met schildklieraandoeningen niet hoeven te lijden zoals in het verleden. Met de behandeling zullen ze niet blind zijn. Ze zullen niet worden verminkt. Ze kunnen kijk zelfs hoe hun kinderen voetballen wanneer het waait, "legde Douglas uit. (Zonder behandeling kan wind te droog zijn voor de ogen.)

Bij mensen met de aandoening veroorzaakt een ontsteking in de achterkant van het oog dat de ogen uitpuilen. De zwelling kan ook de oogzenuw persen, wat problemen met het gezichtsvermogen veroorzaakt, zei Douglas, een professor in de afdeling oogheelkunde van het Cedars-Sinai Medical Center in Los Angeles.

Schildklieroogziekte ontstaat meestal bij mensen met een overactieve schildklier veroorzaakt door de ziekte van Graves. De aandoening kan roodheid, zwelling en een zanderig gevoel in de ogen veroorzaken, zegt de American Thyroid Association. Het kan ook droge ogen of overmatig scheuren, dubbel zien en gevoeligheid voor licht veroorzaken. Een van de meest opvallende symptomen is uitpuilende ogen, en het kan moeilijk zijn om de ogen volledig te sluiten.

Omdat schildklieraandoeningen zeldzaam zijn, gaf de FDA deze status 'weesgeneesmiddel'. Dit betekent dat bedrijven prikkels krijgen om de ontwikkeling van medicijnen voor zeldzame ziekten te stimuleren. Het medicijn kreeg ook de prioriteitsbeoordeling van de FDA, de fast track en doorbraaktherapie-aanduidingen om de fabrikant te helpen het medicijn op de markt te brengen.

vervolgd

De goedkeuring van het medicijn was gebaseerd op de resultaten van twee onderzoeken met 170 mensen met actieve schildklieraandoeningen. De meest recente studie was een fase 3 klinische studie die op 22 januari in de New England Journal of Medicine en geleid door Douglas. Deze studie omvatte meer dan 80 mensen met actieve schildklieraandoening die willekeurig werden toegewezen om teprotumumab of een placebo te krijgen.

Het medicijn werd eenmaal per week gedurende drie weken gedurende een periode van 21 weken intraveneus toegediend. Douglas zei dat de infusies ongeveer een uur duren.

Teprotumumab begon na slechts twee doses te werken, zei Douglas. Na 24 weken had 83% van de mensen die het medicijn gebruikten een meetbare vermindering van de uitstulping van de ogen – meer dan 2 millimeter – versus slechts 10% van degenen met een placebo.

Het totale responspercentage was 78% bij degenen die het medicijn gebruikten vergeleken met 7% van de mensen die een placebo gebruikten. De kwaliteit van leven was veel hoger voor mensen die het medicijn gebruikten, zo bleek uit het onderzoek.

Douglas zei dat behandeling met het medicijn zowel dubbelzien als chirurgie omkeert.

Bijwerkingen waren minimaal en goed verdragen, volgens Douglas. Enkele van de meest voorkomende bijwerkingen waren spierkrampen, misselijkheid, haaruitval en vermoeidheid. Het medicijn mag niet tijdens de zwangerschap worden gebruikt.

Dr. Harsha Reddy, een oogheelkundig plastisch chirurg bij New York Eye en Ear Infirmary van Mount Sinai, was niet betrokken bij het huidige onderzoek, maar is wel bekend met de bevindingen.

"Ik geloof dat dit een revolutie zal zijn in de behandeling van oogaandoeningen aan de schildklier," zei hij.

"Tot nu toe konden (artsen) alleen wachten tot schildklieraandoeningen hun tol hadden geëist van hun patiënten, en zowel patiënten als artsen waren gefrustreerd door het gebrek aan behandelingsopties tijdens die wachttijd," legde Reddy uit.

"Nu zullen artsen voor het eerst de optie hebben om schildklieroogaandoeningen in een vroege fase te behandelen en veel van de verwoestende oogveranderingen in de eerste plaats te voorkomen," voegde Reddy eraan toe.

WebMD Nieuws van HealthDay

bronnen

BRONNEN: Raymond Douglas, M.D., professor, chirurgie, afdeling oogheelkunde, Cedars-Sinai Medical Center, Los Angeles; Harsha Reddy, M.D., oculoplastisch chirurg, New York Eye and Ear Infirmary of Mount Sinai, New York City; 21 januari 2020, goedkeuring, Amerikaanse Food and Drug Administration; 22 januari 2020,New England Journal of Medicine



Copyright © 2013-2018 HealthDay. Alle rechten voorbehouden.

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *